《自然·通訊》雜志14日發(fā)表了一項研究，來自澳大利亞西梅德兒童醫(yī)學研究所(CMRI)的研究團隊在整個人類肝臟中測試了一種基因療法，目的是為危及生命的遺傳病開發(fā)更有效的治療方法。

　　研究人員表示，這是首次直接在人類肝臟中評估基因療法功能。這一人體肝臟模型讓科學家能更準確地估計新療法的有效劑量，并識別潛在的毒副作用。它還將是一個強大的系統(tǒng)，用于開發(fā)新的病毒載體，作為下一代先進療法的基礎。

　　在將基因療法從實驗室推向臨床的過程中，研究人員面臨的最大問題之一是，缺乏可用于開發(fā)和測試新療法的有效臨床前模型。例如在療法可在患者身上進行試驗之前，進行具有生物學相關性和臨床預測性的實驗室測試。測試模型必須忠實地再現(xiàn)人類的生理狀況和復雜的組織結構，這樣它們才能準確地預測患者接受治療時的結果。

　　去年，CMRI的研究團隊與其他團隊合作開發(fā)了一種在實驗室環(huán)境中保持人類肝臟存活的新方法，被稱為常溫肝臟灌流系統(tǒng)。那些不適合人體移植、以前會被丟棄或保存在冰上進行研究的肝臟，現(xiàn)在可在人體溫度下保存在體外，從而使尖端的生物醫(yī)學研究成為可能。

　　最常見的基因療法是替換或修復有缺陷的基因，而最有效的遞送系統(tǒng)是基于腺相關病毒(AAV)的無害病毒系統(tǒng)。CMRI團隊證明了在啟動臨床研究之前，使用常溫肝臟灌流系統(tǒng)測試基于AAV的基因療法的潛力。使用整個人類肝臟是基因治療領域的革命性進步，因為它使研究人員能夠準確地測試新療法會如何影響肝臟。

（責任編輯：華康）

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