歲末又至，明年年初的全國(guó)兩會(huì)也為時(shí)不遠(yuǎn)了。為此，中國(guó)政府網(wǎng)聯(lián)合多家網(wǎng)絡(luò)媒體平臺(tái)，以及各省區(qū)市、相關(guān)部委政府網(wǎng)站開展“我向總理說句話”網(wǎng)民建言征集活動(dòng)。公民在哪些方面對(duì)政府工作有什么建議，都可以進(jìn)行建言。從活動(dòng)結(jié)果看，網(wǎng)民留言如火如荼，在民生方面的建言更是十分積極踴躍。

　　通過一個(gè)截面看全貌。醫(yī)療保障向來是民生重點(diǎn)，與百姓的幸福感安全感密切相關(guān)。翻看民生醫(yī)療板塊留言，有一個(gè)詞出現(xiàn)的頻率特別高：罕見病。罕見病患者以及罕見病患者家屬書寫了大量的內(nèi)容，留言言辭懇切，飽含對(duì)政府的信任與期待。罕見病由于發(fā)病人數(shù)少、社會(huì)認(rèn)知度低、醫(yī)療費(fèi)用高昂，本人及家庭承受的壓力巨大，他們被看見被聽見的需求尤為強(qiáng)烈和迫切。這樣的民聲通道，讓罕見病被看見，讓罕見病患者直接把訴求傳遞出去，是非常好的求助與建言的途徑。也讓我們看到，民生無小事，在民生領(lǐng)域，無論涉及的人群是否廣泛，只要需求是迫切的，一樣有被看見的通暢途徑和無限可能。

　　罕見病又稱孤兒病，指發(fā)病率低、比較罕見的疾病。罕見病多由基因突變引起，其隨機(jī)性和不可預(yù)防性為罕見病患者及家庭籠罩上一層悲情色彩。雖然發(fā)病率低，但多數(shù)罕見病是進(jìn)展性疾病，通常會(huì)危及生命，罕見病已經(jīng)成為國(guó)際公認(rèn)的公共健康問題。罕見病患者產(chǎn)生隨機(jī)、病情嚴(yán)重、難以正常學(xué)習(xí)生活、治療費(fèi)用高昂，由于自身這些特點(diǎn)，對(duì)社會(huì)有著極大的依賴性，如果政府和社會(huì)不能為罕見病患者提供醫(yī)療保險(xiǎn)制度的支持，罕見病患者的基本生存權(quán)利和生活質(zhì)量就很難得到保障。

　　目前，我國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)及大病統(tǒng)籌無法覆蓋罕見病，罕見病和罕見病用藥醫(yī)保報(bào)銷比例低，缺少針對(duì)罕見病的商業(yè)保險(xiǎn)，社會(huì)救助力量微弱。由于我國(guó)罕見病用藥的研發(fā)生產(chǎn)水平不足，絕大部分藥物依賴進(jìn)口，因此價(jià)格昂貴。未來，基本醫(yī)療保險(xiǎn)及大病醫(yī)療對(duì)于罕見疾病的覆蓋是切實(shí)減輕患者負(fù)擔(dān)的根本，多方費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制能夠提供更多的保障。而這一切，都有賴于政府的關(guān)注與投入。

　　罕見病診治的研究是挑戰(zhàn)，也是未來醫(yī)學(xué)發(fā)展重大突破的方向。中國(guó)是人口大國(guó)，也是罕見病負(fù)擔(dān)大國(guó)。近些年，國(guó)家有關(guān)罕見病的政策也不斷出臺(tái)。原國(guó)家衛(wèi)計(jì)委2015年成立了國(guó)家罕見病專家委員會(huì)，旨在推動(dòng)衛(wèi)生領(lǐng)域給予罕見病全方位的解決方案�？萍疾繂�動(dòng)了罕見病臨床隊(duì)列研究項(xiàng)目。原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局也出臺(tái)了多個(gè)有利于罕見病用藥市場(chǎng)準(zhǔn)入和審批政策。在取得令人欣慰的進(jìn)步的同時(shí)，罕見病診治的現(xiàn)狀仍不容樂觀，大部分罕見病治療費(fèi)用還非常高，且大都在醫(yī)保范圍之外。我國(guó)目前尚無罕見病的官方定義，同時(shí)缺乏罕見病藥物研發(fā)激勵(lì)措施。罕見病藥物可及性亟待提高。

　　公民健康權(quán)是公民享有的最基本的人權(quán)，罕見病患者更應(yīng)該被關(guān)愛。立足國(guó)情，提高罕見病用藥可及性，最大限度保障罕見病患者的生命健康權(quán)益，這是我們?cè)鲞M(jìn)民生福祉的題中應(yīng)有之義。讓民聲都能被聽見，公共政策會(huì)更友好，人民生活會(huì)更美好，這正是我們努力的方向。

（責(zé)任編輯：華康）