12月28日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(HK:2616)宣布胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)同類首創(chuàng)精準靶向藥AYVAKIT®(阿伐替尼avapritinib)在中國香港地區(qū)的新藥上市申請已獲批準，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。該藥物成為中國香港第一個針對攜帶 PDGFRA D842V 突變 GIST 患者的精準靶向藥物，也是基石藥業(yè)今年在大中華地區(qū)繼普吉華®、泰吉華®、泰時維®、擇捷美®之后獲得的第五個新藥上市申請批準。

　　資料顯示，GIST是發(fā)生于胃腸道的肉瘤，肉瘤是發(fā)生在骨內(nèi)或源自結(jié)締組織的腫瘤。胃腸道間質(zhì)瘤起源于胃腸道壁中的細胞，并且最常發(fā)生在胃或小腸中。大多數(shù)患者的確診年齡在50至80歲之間，通常在胃腸道出血、做手術(shù)或醫(yī)學影像檢查時發(fā)現(xiàn)，極少在腫瘤破裂或胃腸道發(fā)生梗阻后確診。原發(fā)GIST中，約有5%至6%的病例由PDGFRA D842V突變導致，這種突變是最常見的PDGFRA外顯子18突變。

　　對于此次獲批，基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示，AYVAKIT®是基石藥業(yè)在中國香港獲批的首款產(chǎn)品�！敖衲闍YVAKIT®已先后在中國大陸和臺灣地區(qū)獲批上市，我們非常欣喜能夠把這一創(chuàng)新療法帶給更多GIST患者。一直以來，基石藥業(yè)致力于為全球患者帶來高質(zhì)量的創(chuàng)新藥物。未來，我們也將不斷努力，加速研發(fā)創(chuàng)新藥物，以滿足更多癌癥患者的未盡之需。”

　　據(jù)了解，2021年上半年，中國國家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA) 批準其以商品名泰吉華®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變 (包括PDGFRA D842V突變) 的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。臺灣食品藥物管理署批準其以商品名泰時維®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。

　　此次AYVAKIT®獲得香港衛(wèi)生署的批準是基于NAVIGATOR研究，該研究是一項開放標簽、劑量遞增/劑量擴展的Ⅰ期研究，評估AYVAKIT®用于不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者的安全性和療效。數(shù)據(jù)顯示，阿伐替尼具備穩(wěn)健、持久、高效的臨床獲益，且安全性可控。

　　全球范圍內(nèi)，針對AYVAKIT®治療晚期和惰性系統(tǒng)性肥大細胞增生癥 (SM) 患者的臨床開發(fā)正在進行。美國FDA已授予AYVAKIT®突破性療法認定，用于治療晚期SM，包括侵襲性SM的亞型，以及伴有相關(guān)血液腫瘤和肥大細胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。

（責任編輯：華康）