記者從19日開幕的2024年中國罕見病大會獲悉，截至目前，全國罕見病診療協作網醫(yī)院總數達到419家，顯著提升了罕見病的管理與診療水平;截至今年8月，本年度已有37種罕見病藥物獲批上市，其中多款境外新藥或新適應癥在中國實現全球首次獲批;最新版國家醫(yī)保藥品目錄今年落地實施的第1個月，談判準入的協議期內37個罕見病用藥惠及患者超22萬人次。

　　“我國人口基數大，各類罕見病患者占比雖小，但絕對數已經達到2000多萬。”國家衛(wèi)生健康委黨組成員、國家中醫(yī)藥管理局局長余艷紅在會上介紹，國家衛(wèi)生健康委通過制定罕見病目錄、組建全國罕見病診療協作網、成立中國罕見病聯盟等方式，推動罕見病防治能力不斷提升，加快探索罕見病診療與保障的中國模式。

　　國家醫(yī)療保障局副局長李滔介紹，國家醫(yī)保局完善準入程序、推動準入談判、優(yōu)化供應保障機制，切實提升罕見病患者的醫(yī)療保障水平。僅2023年醫(yī)保目錄就新增15個罕見病用藥，填補10個病種用藥空白;醫(yī)保平均為每人次罕見病患者減負5500元左右。同時，完善談判藥品“雙通道”管理機制，建設醫(yī)保藥品云平臺，整合藥品生產、流通、使用等環(huán)節(jié)，解決罕見病患者購藥信息差問題。

　　北京協和醫(yī)院院長、中國罕見病聯盟副理事長張抒揚介紹，目前國家第一批、第二批罕見病目錄的治療藥物可及性超過60%，研發(fā)創(chuàng)新不斷取得突破，專業(yè)人才隊伍持續(xù)壯大，診療研水平快速提升�，F在到北京協和醫(yī)院就診的罕見病患者，平均確診時間從4年已經縮短到來院4周以內，醫(yī)療花費降低90%，通過社會各界的共同努力，罕見病知曉率從過去的31%提升至69%。

（責任編輯：華康）